如果将政府的醫(yī)療預算比作(zuò)一個大水池，把醫(yī)療技(jì )術和産品比作(zuò)水，當水注入水池的速度超出水池擴大的速度時，就需要選擇性地流放出一部分(fēn)陳舊的水，以保證新(xīn)的水可(kě)以不斷注入而不至于溢出水池。國(guó)際上，醫(yī)療技(jì )術飛速發展，新(xīn)産品、新(xīn)藥品不斷湧現，疾病預防和治療可(kě)選途徑随之大幅度增加，這就必須對醫(yī)療手段做多(duō)方比較，做取舍選擇，這種比較和選擇，不是基于醫(yī)療手段自身的安(ān)全性和有效性，而是基于整體(tǐ)醫(yī)療過程中的臨床效果、經濟效益和患者的反應，這種在真實臨床條件下比較和選擇醫(yī)療手段的過程，便是真實世界研究（RWR）。
真實世界研究的發展簡介
在歐州和美國(guó)，對于一項新(xīn)上市的醫(yī)療産品，特别是醫(yī)藥産品，生産廠家必須證明其與市場上現有類似診治手段相比較後，所顯示出的在經濟效益上的優勢，才能(néng)被醫(yī)療保險機構和各醫(yī)療服務(wù)機構接受并廣泛使用(yòng)。
而近幾年，除經濟效益之外，在非幹預的情況下，也就是說在“真實世界”裏，反映的臨床效果以及患者反饋信息，也已經成為(wèi)“實效證據”的一部分(fēn)，影響着一個醫(yī)療手段是否能(néng)被廣泛接納，是否能(néng)有“市場滲入”。這包含了臨床效果、患者回饋、經濟效益3個方面的評估，在歐美和其他(tā)一些國(guó)家被稱為(wèi)“醫(yī)療技(jì )術評估”，該類評估目前正被各醫(yī)療機構廣泛使用(yòng)，用(yòng)來提高醫(yī)療診治質(zhì)量。
美國(guó)國(guó)家老人保險機構（Center forMedicare & Medicaid Services，CMS）通過臨床RWR所顯示的實證，對于某些不按照醫(yī)療指南和途徑所作(zuò)的醫(yī)療服務(wù)，采取拒絕給予報銷的制度，迫使醫(yī)療機構和醫(yī)務(wù)人員重視醫(yī)療質(zhì)量和規範。
真實世界研究的種類
根據華斯泰生命策略研究所（VitalStrategicResearch Institute）多(duō)年來在RWR領域的工作(zuò)經驗，總結RWR種類有以下幾方面。
RWR的名稱繁多(duō)
觀察性研究（observationalresearch）
預後（結果）研究（outcomes research）
非幹預研究（non interventional research）
流行病學(xué)研究（epidemiologystudy）
上市後研究（Ⅳ期研究）（post marketing surveillance orphase Ⅳstudy）
登記研究（disease orproduct registry）
産品安(ān)全性研究（pharmac vigilance study）
…
根據主要研究目的和形式:
RWR大緻分(fēn)為(wèi)前瞻性研究、回顧性研究和荟萃分(fēn)析研究；而前瞻性研究從方法學(xué)上包括登記研究、群體(tǐ)研究、比較性效益研究和患者回饋研究等。
從應用(yòng)角度，RWR可(kě)以包括
①臨床效果研究（觀察代表臨床效果的醫(yī)療指征），這種研究可(kě)以觀察多(duō)個臨床介入手段的實際效果，也可(kě)以觀察多(duō)個時間段的變化，多(duō)個地區(qū)之間的區(qū)别，以及在某種設定條件下的實際臨床效果；
②經濟效益研究（評估為(wèi)達到相同程度臨床效果所需要的資源），這種研究考量的是一個醫(yī)療手段（例如新(xīn)藥、手術方法、診斷方法等）對管理(lǐ)某病種的常規預算所産生的影響（budget impact），這種影響可(kě)以由資源節省或資源利用(yòng)等概念來顯示；
③流行病學(xué)研究（觀察在某種條件下的原發病發病率，并發症發病率，發病或病情蔓延影響因子等）；
④患者回饋調查研究（了解患者對某些治療手段的直感反應，包括症狀效果、副作(zuò)用(yòng)、便利性、生活質(zhì)量指數等），在一定規範條件下執行的患者回饋研究（patient reported outcomes）結果可(kě)以經包括美國(guó)食品與藥物(wù)管理(lǐ)局這樣的藥物(wù)審批機構認可(kě)，列為(wèi)新(xīn)藥的特征之一。
⑤回顧性研究，顧名思義，是通過已經積累的數據和證據，歸納總結相關信息。過去在電(diàn)子醫(yī)學(xué)不夠發達的年代，手寫病曆記錄查詢往往是人們用(yòng)來了解在一定人群中某種疾病治療結果的一個主要方法。但是在電(diàn)子病曆記錄（Electronic medical record，EMR）日漸完善的今天，EMR 将給醫(yī)療信息管理(lǐ)和醫(yī)療技(jì )術評估帶來巨大的影響。
真實世界研究的發展簡介
在歐州和美國(guó)，對于一項新(xīn)上市的醫(yī)療産品，特别是醫(yī)藥産品，生産廠家必須證明其與市場上現有類似診治手段相比較後，所顯示出的在經濟效益上的優勢，才能(néng)被醫(yī)療保險機構和各醫(yī)療服務(wù)機構接受并廣泛使用(yòng)。
而近幾年，除經濟效益之外，在非幹預的情況下，也就是說在“真實世界”裏，反映的臨床效果以及患者反饋信息，也已經成為(wèi)“實效證據”的一部分(fēn)，影響着一個醫(yī)療手段是否能(néng)被廣泛接納，是否能(néng)有“市場滲入”。這包含了臨床效果、患者回饋、經濟效益3個方面的評估，在歐美和其他(tā)一些國(guó)家被稱為(wèi)“醫(yī)療技(jì )術評估”，該類評估目前正被各醫(yī)療機構廣泛使用(yòng)，用(yòng)來提高醫(yī)療診治質(zhì)量。
美國(guó)國(guó)家老人保險機構（Center forMedicare & Medicaid Services，CMS）通過臨床RWR所顯示的實證，對于某些不按照醫(yī)療指南和途徑所作(zuò)的醫(yī)療服務(wù)，采取拒絕給予報銷的制度，迫使醫(yī)療機構和醫(yī)務(wù)人員重視醫(yī)療質(zhì)量和規範。
局限性
首先，這是一種觀察性研究。從方法論來講，一項RWR由于含有很(hěn)多(duō)變量，多(duō)種觀察目的，其統計結果的決斷性會受到一定限制，因此研究的結果具有參考價值，有時并非決定性最終結果；從操作(zuò)角度來講，由于樣本量大，參加研究人員多(duō)，研究項目所采取的數據采集方法以及數據質(zhì)量控制和管理(lǐ)是考證該研究質(zhì)量的關鍵所在。
其次，一項RWR如果是縱向的，患者随訪管理(lǐ)是一大挑戰和關鍵。中國(guó)心血管代謝(xiè)病系列隊列研究（CCMR）中，有3項研究要求随訪門診患者1~3年。為(wèi)減少患者失訪率，根據國(guó)内醫(yī)療環境和流程，參考國(guó)際研究經驗，采用(yòng)多(duō)種創新(xīn)性方法，既保證患者随訪率又增加患者對研究的理(lǐ)解和觀望。
展望
我國(guó)有必要利用(yòng)真實世界研究來觀察提高醫(yī)療質(zhì)量，并對醫(yī)療産品臨床和經濟價值加以評估。
推動影響研究的因素包括：
①國(guó)家食品藥品監督管理(lǐ)總局（CFDA）規定，在我國(guó)申辦上市的醫(yī)療産品，需要同時有效益證據，而這些證據需要通過RWR獲得，這對RWR的發展産生很(hěn)大影響；
②國(guó)家人力資源和社會保障部要求，新(xīn)的醫(yī)療産品生産廠家在對省市級醫(yī)院進行覆蓋時，必須證明新(xīn)手段更具效益，才能(néng)列入醫(yī)保名單，這也會影響廠家對RWR的投入，這兩項政策會在很(hěn)大程度上影響實效研究的推廣；
③面對市場上衆多(duō)的治療手段，臨床醫(yī)生要求生産方提供具有實際指導意義的對比性證據，也會推動實效研究的普及；
④患者的醫(yī)療選擇權，醫(yī)療服務(wù)也是提供消費的一種手段，患者作(zuò)為(wèi)消費者，需要效益信息進行選擇和衡量，如果通過RWR，進行“以價值觀為(wèi)衡量标準的醫(yī)療消費”，患者可(kě)有目的地選擇醫(yī)療服務(wù)内容，醫(yī)療服務(wù)機構要對各種治療手段的結果進行準确評估，并對每種醫(yī)療服務(wù)獲得的差異性結果進行說明，向患者提供包括各種治療手段的費用(yòng)、性價比在内的完整信息，由患者将其作(zuò)為(wèi)一項消費來進行判斷。
小(xiǎo)結
由于RWR數據全部來自臨床實際，因此其數據對醫(yī)生和患者都更有實用(yòng)意義， 通過RWR研究，可(kě)為(wèi)臨床醫(yī)生提供可(kě)能(néng)對臨床實踐的效果或效益有直接影響的參考，可(kě)能(néng)被納入醫(yī)生再教育内容。
以往臨床判斷多(duō)以經驗為(wèi)主導，而在醫(yī)療技(jì )術發展迅速的今天，臨床判斷更需要循證而行。這要求臨床指南根據鑒定過的信息不斷更新(xīn)判斷，而廣大臨床醫(yī)生不斷根據更新(xīn)的指南作(zuò)出實踐的決策。
作(zuò)者：張丹儀 美國(guó)華斯泰生命策略研究所
來源：中國(guó)醫(yī)學(xué)論壇報