兒科(kē)領域的臨床研究常常受到各種現實條件的限制，開展随機對照臨床試驗(RCT)較為(wèi)困難。由于真實世界研究 (RWR)中涉及較少的倫理(lǐ)問題，研究對象範圍更廣，研究的可(kě)行性好等優點，近年來在兒科(kē)領域中開展真實世界臨床研究的呼聲和需求越來越高。
那麽如何開展一項真實世界的臨床研究呢(ne)?
首先，RWR屬于觀察性臨床研究，強調還原真實世界， 研究對象的人、排标準較寬泛。
很(hěn)多(duō)研究者認為(wèi)隻要記錄臨 床實際情況即可(kě)。筆(bǐ)者了解到某項研究藥物(wù)不良反應的 RWR，研究者認為(wèi)不應對臨床醫(yī)生的臨床行為(wèi)提要求，無論是治療還是各項檢查根據臨床的情況如實記錄就可(kě)以，但到 建立數據庫分(fēn)析結果的時候，發現研究結果中重要的實驗室 檢查結果出現大量缺失。對于RWR，的确應該盡量還原臨床實際情況，減少對一線(xiàn)醫(yī)生的約束和幹擾。但研究的主要終點是不良事件是否發生，而判斷不良事件是否發生的重要 客觀指标是實驗室檢查，如果研究者不對接診醫(yī)生提要求的話，就會出現數據缺失導緻研究失敗的情況。因此，強調還原臨床實際情況的同時，還需要收集研究重要相關信息及RWR中重要觀察指标。
其次，與RCT相比，RWR難以避免受到各種偏倚的影響。
因此在開展一項RWR前應考慮可(kě)能(néng)的研究偏倚有哪些，尤其是可(kě)能(néng)的混雜因素，在制定研究計劃和編制病例報 告表時包含可(kě)能(néng)引起偏倚因素的測量和記錄；并在數據分(fēn)析 階段采用(yòng)分(fēn)層、多(duō)因素分(fēn)析以及傾向性評分(fēn)等統計方法來控制、校正這些因素，而這往往需要較大樣本量，這就提示在控制偏倚的同時，還應該要擴大研究的樣本量，才能(néng)在後期開展上述統計分(fēn)析。
最後，在RWR中診療措施的選擇取決于病情、醫(yī)生和患者的意願，其結果的外部真實性很(hěn)好，能(néng)體(tǐ)現臨床效果。
但是，正是由于RWR具有開放、非盲等特點，當研究中應用(yòng) 主觀結局評價指标時，不可(kě)避免會受療效評價者主觀因素的 影響，所以研究幹預措施效果的RWR應選擇客觀的指标進 行幹預效果評價，盡量避免引入評價者主觀因素的偏倚。 RWR具有可(kě)行性好，能(néng)反映臨床真實情況和獲得真實臨床效果的優勢。但在設計和實施環節應考慮其觀察性研究的特點，盡量控制偏倚的發生，做好設計，有目标地收集研 究中的關鍵指标，才能(néng)提高研究質(zhì)量，為(wèi)指導臨床實踐提供更可(kě)靠的循證醫(yī)學(xué)證據。
出處：曾琳，陶立元，趙一鳴 – 《中華兒科(kē)雜志(zhì)》- 2015年10期